유전자치료 관련 최신 글로벌 동향과 우리의 현황 

국가생명공학정책연구센터 남연정

김무웅

1. 글로벌 논문·특허·투자 현황

글로벌 유전자치료 관련 논문은 꾸준히 증가하는 추세를 보이고 있으며, 미국이 논문 수와 영향력 모두에서 최상위를 차지하고 있다. 중국은 양적인 성장세가 두드러진 가운데 우리나라의 글로벌 논문 수는 11위에 랭크되어 있다. 2017년까지 일시적인 하락세가 보이긴 했으나 이후 성장세로 전환하였다(표1).

<표 1> 유전자 치료 관련 연도별, 국가별 논문 현황(2015-2024)

최근 3년(2023~25년)간의 논문 키워드 네트워크 분석 결과, 9년 전과 비교했을 때 CAR-T가 기초연구(빨간색 클러스터)와 임상연구(초록색 클러스터)를 연결하는 핵심 연구 축으로 자리매김한 것으로 나타났다. 

또한, 초기 임상연구의 키워드가 점차 성과와 환자 지표 중심으로 변화하며 임상연구가 성숙 단계에 접어들었음을 확인할 수 있다. 아울러 신규 전달체 개발과 부작용 관리 등 차세대 확장 연구 분야도 부각되고 있다. 두 시기 모두 안전성 이슈가 중요한 주제로 다뤄졌으며 최근에는 이를 기반으로 다양한 부작용 관리 연구로 확장되는 경향을 보이고 있다(그림1).

<그림 1> 최근 3년(23-25,위) 및 9년 전(17-19, 아래) 유전자 치료 분야 주요국 논문 키워드 동시출현 네트워크 분석

글로벌 유전자치료 관련 특허 역시 2015년부터의 성장세가 지속되어 2018년부터는 그 성장세가 더욱 가파르게 관찰되며 2024년에는 약 1만 4천 건에 도달했다. 특히 미국과 중국이 압도적인 비중을 차지하고 있다. 

국내 유전자치료 관련 특허의 경우, 2021년 이후의 성장세는 같은 시기 글로벌 성장세를 넘어서서 2024년 기준 479건을 기록하였다. 

특히 누적 기준에서, 한국의 특허 순위는 논문 순위보다 더 상위에 랭크되어 있어, 연구성과가 산업적 성과로 적극 전환되고 있음을 시사한다(표2). 

<표 2> 유전자 치료 관련 연도별, 국가별 특허 현황(2015-2024)

투자 현황을 보자면, 유전자치료 분야에 대한 미국의 투자액은 지난 10년간 꾸준히 증가하여 2024년 약 22억 달러에 이르렀다. 이는 한국의 약 1,459억 원 대비 약 19배에 달하는 규모이다. 연구과제당 평균 투자액 역시 한국은 미국의 약 10분의 1 수준에 머물고 있다(표3).

<표 3> 유전자 치료 관련 연도별, 국가별 투자 현황(2015-2024)

2. 임상·산업 현황

글로벌 유전자치료 분야 임상연구는 2015년 91건에서 2024년 1,618건으로 약 18배 증가하며 급성장하였다. 중국(1,277건)과 미국(968건)이 전체 임상의 대부분을 차지하며 양강 구도를 형성하고 있으며 영국, 프랑스, 독일 등 주요 유럽 국가들이 그 뒤를 잇고 있다. 

한국은 2016년 첫 임상연구를 시작한 이래 2024년까지 총 18건을 수행하며 글로벌 15위 수준에 도달하였다. 이는 국내 유전자치료 연구성과가 본격적으로 임상 단계로 확장되기 시작했음을 보여준다(표4).

<표 4> 유전자 치료 관련 연도별 임상 현황(2015-2024)

글로벌 유전자치료 시장 규모는 2023년 87억 5천만 달러로 집계되었으며, 2033년에는 약 524억 달러로 증가해, 연평균 성장률(CAGR) 19.6%를 기록할 것으로 전망된다. 특히 북미 지역은 2023년 전체 매출의 65.12%를 차지하며 시장을 주도하였고, 2033년까지 가장 빠르게 성장할 것으로 예측되는 지역은 유럽이다(그림2).

<그림 2> 글로벌 유전자 치료 시장 전망(2023-2033, 단위:십억달러)

출처: Novaoneadvisor, Gene Therapy Market, 2025.4

글로벌 세포·유전자 치료 시장은 유전자 치료, 유전자 변형 세포치료, 세포치료를 모두 포괄하는 개념이다. 이 역시 2029년까지 지속적인 성장세가 전망되는 가운데, 주요인은 ① 규제 승인 증가, ② 기술 혁신, ③ 산업 생태계 확대 등으로 관측되고 있다.

특히 규제 승인과 기술 혁신은 강력한 장기적 성장 동력으로 작용할 것으로 보인다. 하지만 높은 비용, 보험체계 미비, 복잡한 치료 전달 구조 등의 3가지 제약 요인이 성장 속도를 제한할 수 있는 가능성을 배제할 수 없다(표 5).

<표 5> 글로벌 세포·유전자 치료 시장의 성장 및 저해 동인(2024-2029년)

출처: 프로스트앤설리번, CGT Research Outlook and Technology Growth Opportunities, 2024.8. 

3. 맺음말

글로벌 유전자치료 분야는 지난 10여 년간 논문, 특허, 투자, 임상 등 전주기에서 괄목할 만한 성장을 이루었으며, 규제 승인 확대와 기술 혁신을 중심으로 향후에도 높은 성장세가 지속될 것으로 전망된다. 

특히 CAR-T 치료제를 필두로 한 혁신적 치료제는 기초 연구와 임상을 연결하는 매개체로 작용하며, 연구가 환자 중심으로 성숙하는 데 기여하였다. 그러나 높은 치료 비용, 보험·상환 체계의 미비, 치료 전달 과정의 복잡성은 시장 성장 속도를 제한할 수 있는 구조적 요인으로 지적된다.

한국의 경우, 논문 수는 글로벌 중위권 수준에 머물고 있으나, 특허에서는 상대적으로 높은 순위를 기록하며 연구성과의 산업적 전환 가능성이 크다. 다만 임상 건수와 투자 규모는 주요국 대비 제한적이어서 글로벌 파급력은 낮은 편이다. 이는 곧 연구성과와 상용화 간의 간극이 여전히 존재함을 시사한다.

또다른 핵심 과제는 연구성과의 산업적 전환과 임상 확장 간 불균형이다. 연구 인프라는 축적되어 있으나, 임상 및 산업화 역량이 부족하여 국제 경쟁에서 우위를 확보하기 어려운 구조다. 따라서 단기적으로는 적극적인 글로벌 임상 네트워크 참여와 규제 체계 정비를 통해 제도적 기반을 마련하고, 중장기적으로는 투자 규모 확대와 전략적 집중을 통해 임상 성과를 상용화로 연결하는 밸류체인 강화가 필요하다.

또한, 단순히 연구 건수나 특허 수를 확대하는 양적 성장보다는, 글로벌 경쟁력을 갖춘 품질과 파급력이 있는 연구성과를 창출하는 질적 성장이 더욱 중요하다. 이를 위해 정부·산업·학계가 유기적으로 협력하여 전주기 혁신 생태계를 구축해야 한다.

이러한 구조적 당면 과제를 해결한다면 한국의 유전자치료 연구는 단순한 학문적 성과를 넘어 환자 치료와 글로벌 산업 성장을 견인하는 지속가능한 경쟁력으로 자리매김할 수 있을 것이다.

* 본 기고문은 과학기술정보통신부에서 시행한 유전자편집·제어·복원기반기술개발사업」수행의 일환으로 작성되었습니다.

* 본 내용은 유전체편집연구지원사무국(GERC)의 의견과 다를 수 있음을 밝힙니다.

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