미국 식품의약국(FDA)에서 세포·유전자치료제(CGT) 개발에 있어 자주 묻는 질문(FAQ)과 답변을 정리한 안내서(guidance) 초안을 발표했다.
FDA는 이 안내서에 대해 “안전하고 효과적인 고품질 CGT 개발 촉진을 위한 안내서”라면서 “규제검토, 화학·제조·관리(CMC), 약리학·독성학(PT), 임상 및 임상 약리학 등을 포함한 여러 분야를 다루고 있다”고 밝혔다.
안내서는 크게 FDA와의 소통, 제품 개발 고려사항, 비임상연구, 임상연구로 나뉘어 총 36개의 FAQ를 다루고 있다.
첫 챕터인 ‘FDA와의 소통’에서는 일반적인 IND 절차·양식, 사전 임상시험계획(pre-IND) 미팅, type D 회의, 사전 생물학적제제 허가신청(pre-BLA) 미팅, FDA 피드백 타임라인, 롤링 리뷰(Rolling Review) 등 제품 최종 승인까지 FDA와 소통을 위해 제출하거나 수반되어야 하는 일련의 과정에 대한 주요 질문과 답변이 수록돼 있다.
‘제품 개발 고려사항’에서는 기증자 적격성, 주요 품질 속성 및 분석법, 공정 특성화, 제조 변경, 안정성 근거, BLA 제출시 고려해야 할 CMC 등을 다루고 있다.
‘비임상연구’에서는 동물모델 선택, 대체시험법, 종양원성 연구, 독성연구, 세포분포·생체분포시험 등을, ‘임상연구’에서는 임상시험 설계시 고려사항, 평가변수 설정, 안전성 모니터링 고려사항 등이 안내돼 있다.
FDA는 이 안내서가 CGT 개발 사항에 대한 FDA의 현재의 의견이며 특정 규제 또는 법적 요구사항이 인용되지 않는 경우에는 ‘권장사항’으로 간주되어야 한다고 설명했다. 안내서에 사용된 ‘should’는 제안 또는 권장사항일 뿐, 필수사항이 아니라고 강조했다.
FDA는 내년 2월 18일까지 이 안내서 초안에 대한 전자·서면 의견을 받아 최종본에 적용할 예정이다.
FDA_2024.11.
