∎︎바이오의약품 시장의 중심축으로 자리 잡고 있는 유전자세포치료제(GCT, Gene and Cell Therapy)에 대한 환자 접근성 제고를 위한 모델을 제안
◯︎유전자세포치료제(GCT)는 유전적인 변이를 수정하거나 손상된 세포를 대체하는 방식을 통해 기존의 치료법으로 해결하기 어려운 질병을 근본적으로 치료할 수 있어 현대 의학의 혁신적인 치료기술로 부상
- 암, 유전질환, 희귀질환 등을 치료하는 데에 있어 큰 잠재력을 가지며, 최근 몇 년 동안 획기적인 연구 결과를 기반으로 새로운 치료제가 승인되고 있으며 많은 치료제들이 임상 승인 단계에 진입◯︎이러한 GCT는 환자 맞춤형으로 개발되기 때문에 단일 환자 당 치료 비용이 매우 고가임
- 높은 생산 비용, 제한된 제조 용량, 그리고 엄격한 품질 요구 등이 치료비 상승 요인으로, 치료제에 따라 수십∼수백만 달러의 치료 비용이 소요
※ 최초의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah)의 미국 내 1회 치료 비용은 37만∼53만 달러(약 5억∼7억원, 병원 비용과 부작용 치료 약물 비용은 불포함)
※ 최초의 크리스퍼 유전자편집 치료제 카스게비(Casgevy)의 미국 내 1회 치료 비용은 약 220만 달러(약 29억원)◯︎향후 고가의 GCT 치료 비용 문제를 해결하여 환자의 접근성을 제고하기 위한 모델과 경로 설계에 대한 논의가 활성화될 것으로 예상
- 문제 해결 방안으로 플랫폼 제조 공정 지정, 개방형 제조 프로토콜, 분산 제조 모델, 자동화된 제조 시스템 등 시스템 전반에 걸친 솔루션이 필요
∎︎최근 노벨 수상자를 비롯한 동료들은 GCT의 지속가능성을 담보하기 위한 모델(가격 책정, 조직 간 협력)을 제안
◯︎특히, 유전자치료제의 가격을 10배 줄이기 위한 새로운 가격 책정 모델인 ‘The 10 × less Model’을 제안
- 가상의 조직이 연간 평균 2,000명의 환자를 치료하며 7년간*의 시장 독점 기간 동안 비용을 회수하고 이익을 창출하는 전략을 가정
* 미국 FDA가 제공하는 희귀의약품 독점 기간을 활용
※ 제조 비용 : 치료 1회 당 제조 비용은 10만 달러로 설정
※ 연간 고정 비용 : 운영 및 마케팅(의사 교육 포함) 비용은 매년 7,500만 달러
※ 제조 공장 비용 : 제조 공장 설립 및 장비 구축에 필요한 초기 고정 비용은 2억 달러
※ R&D 비용 : 10억 달러이며, 이는 8%의 자본 비용이 추가되어 7년 동안 회수. 환자 당 20,993 달러의 비용이 추가되어 R&D 비용을 회수하고 2억 달러의 제조 공장 비용을 포함한 총 비용을 충당
※ 이익 목표 : 7년 내에 2억 달러의 이익을 포함하여, R&D 비용과 제조 공장 비용을 합산한 12억 달러를 회수하는 것이 목표
- 위의 모든 비용을 연간 2,000명의 환자에게 7년 동안 분산, 환자 1인당 치료비용은 258,500 달러(약 3.4억원)로 책정
※ 유전자편집 치료제 카스게비(Casgevy) 치료 비용(약 220만 달러)의 약 1/9 정도
∎︎연구 및 개발 단계에 따라 생태계 내에서 각 조직의 역할과 협력 모델을 제안
◯︎연구기관, 비영리 의료연구기관(MRO, medical research organizations), 공익법인(PBC, public benefit corporations)이 협력하여 초기 연구부터 상업적 제조 및 배포까지의 과정을 분담
- 이를 통해 비용을 절감하고 환자에게 저렴한 가격으로 치료제를 제공할 수 있을 것으로 기대
국가생명공학정책연구센터_2024.09.24.
