미국 식품의약국(FDA)이 세포유전자치료제(CGT)의 품질과 일관성을 확보하기 위해 개발 초기부터 시판 이후까지 전 과정에 걸친 ‘역가 관리 지침’을 새롭게 마련했다. 제조 단계별 품질관리를 강화해 환자에게 투여되는 치료제가 일정한 생물학적 활성을 유지하고, 의도한 치료 효과를 발휘할 수 있도록 하겠다는 취지다.

FDA는 2일(현지시간) ‘세포유전자치료제 역가 보증(Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products)’ 최종 가이던스를 발표했다. 이번 지침은 지난 2011년 마련된 기존 ‘역가 시험 지침’을 대체한다. 이번 개정의 핵심은 과학적인 근거와 위험 평가를 바탕으로 치료제 개발부터 시판 이후까지 전 과정에 적용할 ‘역가 보증 전략(Potency Assurance Strategy)’을 수립하도록 권고하는 것이다.

FDA에 따르면, ‘역가(Potency)’는 의약품이 의도한 치료 작용을 발휘할 수 있는 능력을 의미한다. 실험실 시험이나 임상 자료 등을 통해 역가를 평가한다. 세포유전자치료제는 제조공정이 복잡하고, 원료의 특성이나 생산 조건에 따라 품질이 달라질 수 있다. 이에 FDA는 과학적인 근거와 위험 평가를 바탕으로 원료 관리부터 제조공정, 제품 출하까지 역가를 종합적으로 관리하도록 권고했다.

구체적으로 이번 지침은 원료의 변동성 관리, 제조 과정에서의 시험, 생산 배치별 생물학적 활성 확인 등을 주요 관리 항목으로 제시했다. 특히 제조업체가 각 생산 배치의 생물학적 활성이 의도한 치료 작용에 부합하는지 시험하고, 환자에게 공급하기 전 정해진 역가 기준을 충족하는지 확인하도록 권고했다.

이같은 ‘역가 보증 전략’은 초기 임상시험계획(IND) 제출부터 생물학적 제제 허가 신청(BLA)과 승인, 시판 이후의 지속적인 검증까지 적용된다. FDA는 제품의 특성과 위험 수준에 따라 관리 방식을 유연하게 설계할 수 있도록 했다. 이번 지침은 제조업체가 기존 품질 요건을 충족할 수 있도록 과학적인 근거와 위험 평가에 기반한 구체적인 권고 사항을 제시한 것이다.

FDA는 유효기간이 짧은 제품과 바이러스 벡터 기반 유전자치료제, 환자별로 제조되는 맞춤형 치료제의 특수성도 이번 지침에 반영했다. 특히 암과 희귀질환 등 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 사용되는 치료제인 만큼, 환자에게 투여되는 제품이 의도한 대로 작용할 수 있도록 품질을 확보하는 것이 중요하다고 강조했다.

카림 미하일(Karim Mikhail) FDA 생물학적제제평가연구센터(CBER) 센터장은 “세포유전자치료제를 투여받는 환자들은 암이나 희귀질환 등 심각한 질환과 싸우고 있으며, 투여받는 제품이 의도한 대로 작용할 것이라는 확신을 가질 자격이 있다”고 말했다.

FDA는 이번 지침이 제조업체에 명확하고 예측 가능한 개발·품질관리 방향을 제시해, 안전하고 효과적인 치료제에 대한 환자 접근성을 높이는데 기여할 것으로 기대했다. 또 오는 12월 10일 온라인 설명회를 개최하고, 관련 업계 등 이해관계자를 대상으로 지침의 주요 내용과 적용 방안을 안내할 예정이다.
 

더바이오_2026.11.03.

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