세포 및 유전자 치료제는(Cell and Gene Therapy, 이하 CGT 또는 치료제) 기존 치료법이 제한적이거나 부재했던 질병 영역에서 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 접근법으로 평가받고 있다. 특히, 최근에 다양한 희귀질환 및 기존에 미충족 의료 수요가 존재하던 질환을 대상으로 한 치료제의 승인 사례가 증가하면서, 이 분야는 임상적 및 산업적 측면에서 다양한 관심을 받고 있다. 

그러나, 세포 및 유전물질을 기반으로 하는 치료제의 특성상 제조공정의 복잡성과 치료제를 생산하는 공정에 대한 변동성이 높아서, 기존의 바이오의약품에 대비해서 더욱 정교하고 엄격한 CMC (Chemistry, Manufacturing and Control) 관리 체계가 필요하다. 그래서 미국의 FDA나 유럽의 EMA와 같이 글로벌 규제를 선도하는 규제기관에서는 CGT의 특성을 반영한 CMC평가 기준 및 가이드라인을 지속적으로 개정하고 있다. 

이에 본 보고서에서는 미국 FDA, 유럽 EMA, 일본 PMDA 및 한국 MFDS의 주요 규제 사례 및 요구사항을 비교분석해서 CGT 분야에서의 CMC 규제 동향과 향후 전망을 종합적으로 검토하고, 이를 바탕으로 향후에 예상되는 개발 및 규제 대응 전략 수립에 필요한 방향과 시사점을 제시하고자 하였다. 

Bric_2026.04.17.

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