미국 FDA가 척수성 근위축증(SMA) 치료 유전자치료제 노바티스(Novartis)의 ‘이트비스마(Itvisma)’를 승인했다.
이번 승인은 만 2세 미만 환자에 허가된 ‘졸겐스마(Zolgensma)’ 이후 약 6년 만의 후속 승인으로, SMN1 유전자 변이가 확인된 연령대가 높은 환자군까지 적응증을 확장한다.
두 제품 모두 아데노연관바이러스(AAV) 벡터를 이용해 정상 SMN 유전자를 전달하지만, 졸겐스마가 정맥주사(IV) 방식인 반면 이트비스마는 지주막하(intrathecal) 투여로 중추신경계에 직접 전달된다. 이러한 제형 특성으로 체중이 큰 환자에게도 보다 농축된 용량 적용이 가능하다.
노바티스는 이트비스마의 도매가를 259만 달러로 책정했으며, 10년 누적 기준 기존 지속투여 치료 대비 35~46% 낮은 비용이라고 밝혔다. 또한 환자 지원 프로그램을 통해 본인부담을 최소화할 수 있도록 하고, 최저 0달러까지 지원이 가능하다는 입장이다.
노바티스 미국 신경과학 사업 총괄 트레이시 도슨(Tracey Dawson)은 “미국 내 SMA 환자 약 9,000명 중 다수가 소아·청소년·성인 등 고연령층”이라며 광범위한 시장성을 강조했다. 회사는 이트비스마(개발명 OAV101 IT)의 매출 정점을 수십억 달러대로 전망하고 있다. 졸겐스마는 2019년 최초 승인 후 전 세계 5,000명 이상에 투여됐으며, 지난해 매출 12억 달러로 최대 매출 유전자치료제 지위를 유지했다.
전환 처방 데이터를 보면, 3b상 ‘Strength’ 연구에서 스핀라자(Spinraza) 또는 에브리스디(Evrysdi)를 중단한 27명은 이트비스마 투여 1년 시점 해머스미스 확장 운동척도(HFMSE) 최소제곱치가 1.05점 증가하며 66점 척도에서 기능 안정화를 보였다. 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 ‘Steer’ 연구에서는 이트비스마군이 2.39점, 위약군이 0.51점 증가해 통계적 유의성을 확보했다.
도슨은 “수치가 작아 보여도 환자에게는 휠체어 조작이나 보행 유지 등 임상적 의미가 크다”고 강조했다.
경쟁 구도도 변화하고 있다. 바이오젠은 고용량 스핀라자에 대해 유럽의약품청(CHMP) 긍정 의견을 획득했으며, 유럽집행위원회(EC) 최종 승인 절차가 진행 중이다. 미국에서는 9월 보완요구공문서(CRL) 제출 후 보완 자료가 접수됐으며, 목표 심사완료일(PDUFA)은 2026년 4월 3일로 설정됐다.
한편 노바티스는 근·신경근질환 포트폴리오 강화를 위해 애비디티 바이오사이언시스(Avidity Biosciences)를 약 120억 달러에 인수하고, 항체-올리고뉴클레오티드 접합체(AOC) 플랫폼과 3개 후기 근이영양증 프로그램을 확보했다. 또한 AAV 전문 케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics)도 인수하며 유전자치료 분야 역량을 확대하고 있다.
약사공론_2025.11.27.
