세포유전자치료제(CGT) 시장이 활기를 띄면서 올해 상반기 안으로 지난해 기록에 다다를 전망이다. 하반기에도 심사 결과를 기다리는 후보물질이 여럿 있어 올해는 지난해 기록을 무난히 넘어설 것으로 보인다.
지난해 미국과 유럽연합(EU)에서 승인받은 CGT는 모두 9건(미국 7건, EU 2건)이다. 올해 초 미국 '재생의료연합(ARM)'은 보고서에서 올해 두 지역에서 희귀질환을 적응증으로 한 CGT가 최대 17개 승인받을 것으로 전망했다.
이는 지난해보다 89% 증가한 수준이다.
올해 현재까지 미국에서 승인받은 CGT는 5개로 △브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(RR MCL) CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 세포치료제인 '브레얀지(Breyanzi, 성분 리소캅타진 마라류셀)' △BMS와 블루버드바이오(blubird bio)의 재발성·불응성 다발성 골수종(RRMM) CAR-T 치료제인 '아베크마(Abecma, 성분 이데캅타진 비클류셀)' △오차드테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)의 이염성백질디스트로피(MLD) 치료제인 '렌멜디(Lenmeldy, 아티다사진 오토템셀)' △존슨앤드존슨(J&J)의 RRMM CAR-T 치료제인 '카빅티(Carvykti, 성분 실타캅타진 오토류셀)' △화이자(Pfiazer)와 스파크테라퓨틱스의 혈우병 B 유전자 치료제인 '베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)'다.
여기에 이달 중 심사 결과가 나올 CGT 2개를 추가하면 지난해와 같은 7개다.
올 상반기 중 미국 식품의약국(FDA) 심사 결과를 기다리는 CGT는 △로켓파마(Rocket Pharma)의 백혈구 유착 결핍증(LAD) 유전자치료제 후보물질인 '크레슬라디(Kresladi, 성분 마네테그라겐 오토템셀)'△로슈(Roche)와 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센 근이영양증(DMD) 유전자치료제인 '엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보벡)'다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 21일과 30일 엘리비디스와 크레슬라디에 대한 심사 결과를 공개할 예정이다.
두 제품 모두 한 차례 승인을 획득하는데 실패한 바 있어 이달 중 나올 심사 결과에 관심이 쏠리는 상황이다.
먼저 발표될 엘리비디스는 4~7세 소아 DMD 환자를 대상으로 FDA로부터 지난해 6월 '가속승인'을 획득했지만, 지난해 10월 임상3상(EMBARK)에서 1차 평가변수를 충족하는데 실패했다.
크레슬라디는 당초 지난 3월 31일 최종 심사 결과가 나올 예정이었다. 하지만 FDA가 지난 2월 크레슬라디에 대한 CMC(화학특성, 제조, 품질관리) 정보를 검토한 뒤 최종 승인 심사 발표를 6월 30일로 연기했다.
이밖에 지난 5월 25일 미국 아베오나테라퓨틱스(Abeona Therapeutics, 이하 아베오나)의 열성 이영양형 수포성 표피박리증 치료제 후보물질인 '프라데마진 자미케라셀(prademagene zamikeracel, pz-cel)'에 대한 심사 결과가 나올 예정이었지만, FDA가 CMC 요건을 보완할 것을 요구하면서 승인을 거절했다. 아베오나는 오는 3분기 중 FDA에 'pz-cel' 승인을 재신청할 예정이다.
오터러스테라퓨틱스(Autolus Therapeutis)는 지난 1월 FDA에 재발성·불응성 성인 B세포 급성 림프모구성 백혈병(R/R B-ALL)을 적응증으로 한 '오베캅타겐 오토피셀(obecabtagene autoficel)'에 대한 생물학적 제제 승인 신청(BLA)을 제출했다.
FDA는 오는 11월 16일 심사 결과를 발표할 예정이다.
더바이오_2024.06.18.
